Ilaçi i parë i ri kundër sëmundjes Alzheimer në gati dy dekada mori një dritë jeshile të kushtëzuar dhe të diskutueshme të hënën nga organizmat rregullatore të barnave në Shtetet e Bashkuara.
Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) miratoi kurën me antitrupa të kompanisë bioteknike Biogen, aducanumab. Ilaçi i ri zvogëlon pllakat amiloide të pranishme në trurin e pacientëve me Alzheimer.
Por miratimi mori kritika të ashpra nga ekspertët, të cilët vërejnë se kompania nuk ka provuar se ngadalëson rënien e aftësive njohëse te pacientët me këtë sëmundje.
FDA-ja do të kërkojë që kompania Biogen të vazhdojë testimin e ilaçit pasi të dalë në treg dhe përfundimisht të demonstrojë se pacientët në të vërtetë kanë ecuri më të mirë me ilaçin.
Ndërkohë, kompania tha se ilaçi do t’i kushtojë secilit pacient 56 000 dollarë në vit, por se ka të ngjarë të mbulohet nga shumica e kompanive të sigurimeve, përfshirë programin Medicare.
Alzheimeri, një sëmundje neurologjike degjenerative, është përgjegjëse për afërsisht dy të tretat e 50 milionë rasteve të demencias në të gjithë botën, sipas Organizatës Botërore të Shëndetësisë.
Ilaçi Aducanumab, i shitur me emërtimin Aduhelm, është trajtimi i parë i aprovuar që synon procesin themelor të sëmundjes së Alzheimerit dhe jo thjesht trajtimin e simptomave.
Në dy prova klinike, aducanumab uli pllakat amiloide me 59% – 71% pas 18 muajsh.
Sidoqoftë, këto studime u ndalën herët sepse nuk treguan se aducanumab po u ngadalësonte pacientëve rënien e funksionimit të trurit, më shumë se atyre që nuk po e merrnin atë.
Kompania Biogen rivlerësoi të dhënat nga një nëngrup i pacientëve në një provë dhe gjeti një përmirësim të lehtë te pacientët që marrin dozën më të lartë.
FDA-ja vendosi ta miratojë ilaçin me procedurë të përshpejtuar që ka një standard më të ulët sesa aprovimi i plotë. FDA-ja tha se të dhënat e kompanisë Biogen tregojnë se zvogëlimi i pllakave amiloide “ka të ngjarë të sjellë rezultate të favorshme klinike”.
“Kjo mëmyrë lejon që FDA-ja t’u sigurojë pacientëve që vuajnë me një sëmundje serioze, qasje të hershme tek një ilaç potencialisht i vlefshëm kur ka disa paqartësi të mbetura në lidhje me përfitimin klinik të ilaçit”, tha Patrizia Cavazzoni, drejtoreshë e Qendrës së Vlerësimit dhe Studimit të Barnave të FDA-së, në një telefonatë me gazetarët.
Grupet e pacientëve përshëndetën njoftimin.
“Ky aprovim është një fitore për njerëzit që jetojnë me Alzheimer dhe familjet e tyre”, tha në një deklaratë Harry Johns, president dhe drejtor ekzekutiv i Shoqatës së Alzheimerit, një grup aktivizmi.
“Është një ditë e re”, tha ai. “Ky aprovim u mundëson njerëzve që jetojnë me Alzheimer më shumë kohë për të jetuar më mirë. Për familjet do të thotë se do të jenë në gjendje të jenë më gjatë me njerëzit e tyre të dashur. Bëhet fjalë për rigjallërimin e shkencëtarëve dhe kompanive në luftën kundër kësaj sëmundjeje të tmerrshme. Bëhet fjalë për shpresë”.
Jo të gjithë janë dakord.
“FDA-ja po thotë: Mos u shqetësoni për mungesën e përcaktimit të efektivitetit”, tha Lon Schneider, drejtor i Qendrës së Kalifornisë për Sëmundjen e Alzheimerit, në Universitetin e Kalifornisë Jugore.
Reduktimi i pllakave nuk është i njëjtë me ngadalësimin e keqësimit të gjendjes së pacientit, vuri në dukje ai.
Të tjerët ishin skeptikë se kompania Biogen do të bëjë një studim të kënaqshëm vijues për të treguar se ilaçi i saj funksionon vërtet.
“Përvoja në të kaluarën me kushte ‘të përshpejtuara’ të miratimit ka qenë zhgënjyese në shumë aspekte”, tha profesori i Fakultetit të Mjekësisë në Universitetin e Harvardit, Aaron Kesselheim, “me shumë raste kur provat konfirmuese zgjasin shumë, duke mos testuar provat përfundimtare klinike, dhe madje edhe është mbajtur emërtimi i ilaçit në etiketa kur provat konfirmuese kanë qenë negative”.
Terapitë të tjera janë në proces, dhe disa shpresojnë se lëvizja e FDA-së i hap rrugën trajtimeve më të mira në të ardhmen.
“Historia ka treguar se miratimi i ilaçit të parë në një kategori të re e gjallëron sektorin, rrit investimet në kura të reja dhe inkurajon një risi më të madhe”, tha në një deklaratë drejtorja shkencore e Shoqatës Alzheimer, Maria Carrillo.
“Ndërsa miratimi i sotëm është një hap i parë i rëndësishëm në luftën tonë të vazhdueshme kundër Alzheimerit”, tha zonja Cavazzoni e FDA-së, “ky është vetëm kaq: një hap i parë”./VOA
